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国内抗肿瘤创新药物研发要“降火”

在7月2日这个周末,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布了一则“关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知”(以下简称《指导原则》)。虽然是征求意见稿,但也引起市场不小的震动,7月6日,证券市场的医药股更是应声下挫,从A股到港股,从医药研发到医疗器械股,从大健康到医美股,统统未能幸免。

抗肿瘤药物研发将踩刹车?

一纸征求意见通知缘何有如此威力?有业内人士指出,近年我国创新药物研发蓬勃发展,大有弯道超车超越欧美等先进国家的势头,但同时也带来了“过热”“跑偏”的风险,《指导原则》的出台或将踩下刹车,将有益于行业未来的长远发展。

长达28页的文件中有两条关键信息:在药物进行临床对照试验时,一是应尽量为受试者提供临床实践中最佳治疗方式/药物;二是新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标。

有资深医药行业人士对南方日报记者表示,文件中表达的意思非常清晰,简单来说就是以后申报临床试验,要在现有治疗方案中选择最佳方案进行对比。如果取巧性选择一个治疗方案作为对比,以提高试验效率,这种“投机”式的玩法未来可能行不通了。也就是说,原来搞新药研发随便找个对照组就说自己是最优的。这种蒙混过关的时代结束了,创新药研发必须要朝着比现有的药品效果更好的方向走。“现在国内的抗肿瘤创新药研发搞得如火如荼,但是实际上有相当一部分都是滥竽充数,一窝蜂扎堆热门靶点,结果是重复建设造成极大的浪费。

目前一些新生代药企,看上去管线很多,其实意义都不大,完全就是为了上市或者创造市值的行为。《指导原则》要求新药临床要与最优治疗(原研药)做对照,研发成本变高,获批可能性变小,直接降低了采用跟随方式开发的药物未来上市的可能性。部分创新药企的泡沫将被戳穿,这或是市场将该通知出台理解为利空而导致医药板块股票大面积下挫的原因。

低水平重复已成创新药研发通病

巨大的市场空间再加上政策的扶持及资本的推动,我国新药特别是抗肿瘤新药如PD-1抗体等的研发进步神速,突破了国外医药巨头对技术和价格的封锁和垄断,让中国老百姓也能以较低的价格用上最先进的好药。但在发展过程中,也出现了过热、伪创新及一哄而上、重复建设等问题。

就在7月5日,聚焦于肿瘤治疗领域的创新型生物制药企业乐普生物,其核心产品普特利单抗注射液——一款抗PD-1抗体用于二线治疗黑色素瘤的新药上市申请获得了中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理。

资料显示,目前处于国产PD-1赛道“第一梯队”的君实、信达、恒瑞、百济神州4家企业已有产品获批上市,处于“申报上市”阶段还在排队等候的企业名单还有一大串,包括乐普生物、嘉和生物、正大天晴康方、誉衡生物、基石药业、复宏汉霖、思路迪医药,在研的管线品种数量更是多达数十家。

“相信其中后发的几十条在研管线,能够做出更优效的PD-1的厂家一定在少数,大多数大概率是低效的重复建设,那么这部分厂商本质上和当年做仿制药的厂商没有什么区别。”上述资深医药行业人士这样认为。

在今年3月4日,恒瑞医药创始人孙飘扬在医药卫生界人大代表政协委员座谈会上就曾表示,中国创新药快速发展过程中也出现了一些问题,比如过渡重复现象比较严重。他认为,“PD-1是最典型、重复最多的例子,因为PD-1涉及的适应证最广,市场也最急需,企业积极性很高,加上资本的推波助澜,使得PD-1赛道过热,甚至出现泡沫。”

在手握目前国内PD-1销售冠军卡瑞利珠单抗的创新药物龙头企业恒瑞医药看来,戳破市场的泡沫有利于提高市场集中度,减少不必要的资源浪费。

以临床价值为导向推动新药研发

目前国内抗肿瘤药物临床研发除了PD-1火爆外,细胞免疫疗法CAR-T也在不断升温。

“今天的PD-1,可能就是明天的CAR-T。CAR-T的同质化也许比PD-1更严重。”有业内人士在接受南方日报记者采访时,对国内抗肿瘤创新药物研发的“虚火”表示了担忧。

资料显示,截至2020年6月30日,全球CAR-T治疗临床试验登记项目数量超600项,其中中国以357项临床试验位居全球首位,其中175项都是靶向CD19。

有药监部门相关负责人指出,临床价值、患者获益、安全有效是考虑临床试验方案的重要因素,且在实践中逐步明确此类标准与要求。例如某一类产品,若是首个获批,可能会采用其与安慰剂的对照结果作为依据,但如果是后续同类产品,就需要与已上市产品进行非劣性或优效性的对照试验,再往后,可能需要的就是更进一步的优效性对照试验了。

《指导原则》提出,“以临床价值为导向”进行抗肿瘤药物研发,既以为患者提供更优的治疗选择为最高目标,当选择非最优的治疗作为对照时,即使临床试验达到预设研究目标,也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要,或无法证明该药物对患者的价值。这意味着,新药在疗效方面要打败已经上市且疗效最好的药,方能上市。

可以看出,《指导原则》的出台,根本目的是为了遏制低效同质化的“伪创新”,敲打国内局部走偏的部分药企,让他们认识到以前快速跟随模式的“创新”将会失效,从而转向追求最新、最优的创新,以期将更多地资金投入到真正能让患者受益的差异化创新、前沿创新的药物研发上来,本质还是鼓励真正意义上的创新。

南方日报记者 欧旭江



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原文地址《 国内抗肿瘤创新药物研发要“降火”》发布于2021-7-11

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