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这一罕见病药物 在浙江开出了全国首个医保处方

浙江新闻客户端 记者 郑文 通讯员 朱俊俊

“你记得电影《东成西就》中的‘欧阳锋’吗,香肠嘴、大耳朵,那就是我发病时的样子。”这幕经典的喜剧,对于35岁的阿益(化名)来说,反而是他内心最苦涩的角落。

“到了更严重的时候,我的嘴巴像香肠一样,闭不上,不停有口水流下来,我的眼睛也什么都看不见,因为眼皮都肿起来了,根本睁不开,肿得像气球。”虽已过而立之年,阿益谈起自己的病时还是不免有些哽咽。

医保落地后的全国首张处方

阿益是一名遗传性血管性水肿(HAE)患者。遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的常染色体显性遗传病。据文献报道,其全球患病率约为五万分之一。HAE的主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿,常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头。需要警惕的是,喉部发生水肿时进展迅速,从水肿发生到窒息的平均时间为4.6小时。据统计,我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿,其致死率最高可达40%,是HAE患者的主要死因之一。

这就好比他们身边随时蛰伏着一只沉睡的猛兽,不知道什么时候这只猛兽就会醒来,人得拼了命地与之搏斗。

值得欣慰的是,得益于国家对于罕见病患者群体的愈加关注,相关创新药物已被引入中国。在最新公布的2021年国家医保目录,针对HAE应急发作用药的的飞泽优(醋酸艾替班特注射液)已被纳入保障范围。新年伊始,浙大二院过敏科副主任(主持工作)汪慧英教授开出醋酸艾替班特注射液纳入医保后的首张处方,开启了中国HAE治疗的全新时代。原本9660元一支的药物,进入医保采购后售价为4330元,患者可以根据各地医保政策按比例报销。

“终于可以像普通人一样正常生活了,再也不用担惊受怕水肿的发作了!”当阿益拿到药时,心情无比激动,仿佛捧着一个打开全新生活的钥匙。

HAE确诊后,90%的病人可通过定期定量服用药物来控制水肿不发作。然而,HAE的治疗药物多年以来在国内一直是一片空白,确诊患者只能长期使用弱雄激素或抗纤维蛋白溶解剂,控制发作的效果有限且不良反应多,诸如肝损害、骨质疏松、女性男性化、影响生长发育、血栓栓塞等,导致患者因担心药物副作用而拒绝用药,长期处于无药可医的困局。

“我知道的很多病友,都只能吃雄性激素,大家其实都很担心药物的副作用。”这种药物能让阿益的发作次数下降,但没法做到完全不发作,而且他作为男性,吃了之后体重已经涨了30斤,女性病友的副作用就更不用说了。

对此,作为浙江省遗传性血管性水肿罕见病工作组组长汪慧英坦言:“过去,中国HAE患者长期缺乏急性发作期针对性治疗药物,当水肿发作时,严重影响患者的生活质量、甚至是威胁他们的生命安全。现在,很高兴相关应急用药能够被纳入医保,为患者们的生命安全提供了保障。建议患者在每次发作时,无论是发作在皮肤、胃肠道还是喉头,都应该及时治疗,减轻痛苦、提高生活质量,为自己的生命安全保驾护航。”

如今,对未来更加有信心的阿益,希望能在业余时间能科普这种罕见病。“我希望,HAE患者可以有药可治,保重身体,更重要的是,让更多医生知道这个疾病,减少误诊和漏诊”。



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原文地址《 这一罕见病药物 在浙江开出了全国首个医保处方》发布于2022-1-13
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